מדינת האיגוד 2018: מה 'הזכות לנסות' אמצעי ריפוי ה- FDA

בהתייחסו למצב של "פחם נקי" ונמנע בקפידה מרוסיה, אישר הנשיא דונלד טראמפ את חוק הסמים הידוע כ"זכות לנסות ". החקיקה, שתאפשר למטופלים לקבל טיפולים ניסיוניים שעדיין לא היו. אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות, הועבר על ידי הסנאט באוגוסט אך מאז היה תקוע בבית.

"אנחנו גם מאמינים שחולים עם תנאים סופניים צריכים לקבל גישה לטיפולים ניסיוניים שעלולים להציל את חייהם", אמר טראמפ. "אנשים חולים סופניים לא צריך ללכת ממחוז למחוז כדי לחפש תרופה - אני רוצה לתת להם הזדמנות כאן בבית. הגיע הזמן שהקונגרס ייתן לאמריקנים הנפלאים האלה את הזכות לנסות ".

תומכי הפעולה של "הזכות לנסות", הכוללים את סגן הנשיא מייק פנס, טוענים כי כללי ה- FDA הם מכשולים מיותרים לחולים סופניים המקווים לחפש גישה לתרופות ניסוייות משום שאין להם אפשרויות טיפול אחרות.עם זאת, על פי החוק הנוכחי, רוב החולים סופניים מקבלים גישה על ידי ה- FDA למוצרים תרופה לא מאושרים בכל מקרה, הודות לתוכנית "שימוש חמלה". ה- FDA אומר כי הוא אישר 99 אחוזים של בקשות שימוש חמלה בין 2010 ל 2015, וב 2015 רק הכחיש 10 מתוך 1,200 בקשות.

החקיקה המוצעת כוללת שלושה הוראות עיקריות. אם עבר, זה יאפשר לאנשים עם מחלות מסכנות חיים לקבל תרופות לא מאושרות, כי עברו רק שלב 1 בדיקות לאחר קבלת אישור של רופא. ה- FDA לא יידרש לבדוק את התרופה כדי לספק ראיות נאותות לבטיחות, כפי שהיא עושה עכשיו, ולא יהיה שימוש בתוצאות קליניות שליליות של התרופה כראיה לא לאשר אותה במועד מאוחר יותר. ההוראה הסופית היא כי הצעת החוק היה להגן על יצרנים של תרופות מכל אחריות אם התרופות לגרום לתוצאה שלילית, אלא אם כן התנהגות בלתי הולמת או רשלנות חמורה מעורב.

בדוח ינואר 2018 שפורסם ב ניו אינגלנד Journal of Medicine, ד"ר סטיבן יופה והולי לינץ ', מאוניברסיטת פנסילבניה, מציינים כי מבקרי הצעת החוק אומרים כי זה יהיה למעשה לערער את סמכותו של ה- FDA לפקח על תרופות ניסיוניות. ללא כל פיקוח על בטיחות, יש סיכוי כי שימוש במוצרים לא מאושרים יכול לעשות יותר נזק מאשר טוב לחולים, וכן להקטין את איכות חייהם. יש גם חשש כי הרחבת הגישה מחוץ ניסויים יכול לעכב את החלטות מבוססות ראיות על השימוש של תרופות חדשות.

"גם אם הגישה לתרופות מחקריות מוגבלת לחולים שבאמת אינם יכולים להשתתף בניסויים שבוחנים אותם, הסטת המשאבים לגישה מורחבת עלולה להיות בעלת השלכות חמורות על מספר החולים הגדול בהרבה שייהנה מאישור מהיר של תרופות יעילות" יופה ולינץ 'כותבים.

ההשפעה הגדולה ביותר של הצעת החוק, הם מציינים, היא כי החולים "יאבדו את התועלת של שינויים משמעותיים בטיחותיים כי הסוכנות ממליצה על 10 אחוזים אישורים גישה מורחבת." ההשפעות האחרות שלה יהיה מינימלי: מחסומי גישה כאמור הבית הלבן לא ממש גבוה, ובעוד שמממן החוקה, אנדי ביגס, אומר שתוכנית השימוש החמלה היא "מסובכת מדי, ביורוקרטית, ולוקחת זמן רב מדי לאישור", הצורות למעשה לוקחות 45 דקות למלא, ו -99% מהם מאושרים.

חלק מהסיבה לכך יש גישה פתוחה למדי לניסויי הניסוי הוא כי ה- FDA זכה לביקורת כה רבה בשנות ה -80 על ידי פעילים הדורשים מחולי איידס גישה לתרופות ניסיוניות. נותר לראות מה יקרה ל"נכון לנסות "לפעול, אבל חקיקה דומה כבר עבר ב 31 מדינות.